在中国，多发性硬化的发病率为0.235/10万/年，估计有3—5万患者，是一种罕见的疾病多发性硬化症常见于年轻人，尤其是女性伴随着病情的逐渐进展，反复出现的症状会影响运动，视觉，认知等功能，导致残疾的发生如果多发性硬化患者得不到及时治疗，伴随着时间的推移，患者会多次复发，其残疾程度会不断进展，患者的寿命会比健康人平均缩短6~7年
多发性硬化是一种神经系统自身免疫性疾病神经系统不同部位受损，症状各异，反复发作，给患者带来很大的困扰因此，尤其需要倡导以患者为中心的管理，在多发性硬化的各个阶段积极进行对症治疗，减少症状对患者的影响
在6月11日举行的多发性硬化症高峰论坛暨氨基吡啶缓释片上市会上，来自全国各地的神经科学领域大咖专家分享了最近几年来多发性硬化症的诊疗成果，解读了前沿诊疗策略趋势，提出了因症施治，共同治疗多发性硬化症的全新治疗理念作为全球首个也是唯一一个用于治疗多发性硬化患者行走功能障碍的创新药物，妇必康于2021年5月11日在国内获批，仅半年时间就被纳入2021版国家医保药品目录，填补了国内治疗多发性硬化并发行走功能障碍的空白
会上，复旦大学附属华山医院神经内科主任董强告诉21世纪经济报道记者，行走功能障碍是多发性硬化患者最常见的功能障碍之一93%的患者在发病后10年内会出现行走功能障碍，高达85%的多发性硬化患者以行走功能障碍为首发症状如果得不到及时有效的治疗，在反复复发和缓解后，可能会发生不可逆的神经退行性疾病，最终导致瘫痪，失明等严重残疾，从而阻碍患者的正常生活因此，尽早对症治疗，改善患者的行走障碍成为多发性硬化疾病管理中不可或缺的一部分
过去，我国临床上一直缺乏能够改善更多硬化症患者行走功能的药物它只能通过管理与行走障碍相关的各种因素来治疗氨吡啶缓释片可单独使用，也可与疾病矫正药物，物理治疗等对症疗法联合使用吡啶铵缓释片适用于所有类型的多发性硬化患者口服，使用方便，一天两次氨吡啶缓释片上市后，填补了多发性硬化成人行走障碍治疗的空白药物在2—4周内起效，给患者的行走能力带来了显著的改善使用氨基吡啶缓释片后，患者的行走速度平均提高了25%董强说
多发性硬化需要规范化的诊断和治疗。
虽然多发性硬化被认为是一种罕见的疾病，但事实上，在各大城市的神经病学中心，多发性硬化的统计数据仅次于脑血管病和帕金森痴呆，是主要影响中老年人和成年人的神经免疫疾病中非常常见的神经系统疾病2021年，对全国1700家医院住院患者的信息调查显示，医院确诊的多发性硬化患者约有1.5—1.7万人所以保守估计，我国多发性硬化症患者约有3万人
董强介绍，通过磁共振成像可以看到MS的很多病变，但同时在使用这种诊断方法时要排除其他疾病的干扰这也使得多发性硬化的诊断变得困难，尤其是在非神经系统疾病的诊疗中心，很多临床医生在临床实践中很难诊断这种疾病导致诊断困难导致的误诊率居高不下，很多患者甚至延误一年甚至更长时间才得到诊断
这种病是长期病，主要类型是复发缓解型它断了一次，然后又断了一次，但每次发作都会给患者留下神经残疾，最终发展成脑萎缩，认知功能改变和运动功能改变董强说，针对这种情况，目前国际上对这种疾病的治疗都采用了所谓的疾病修饰疗法
由于每年新增患者的积累，多发性硬化症患者的总数在增加用于治疗多发性硬化症的药物只能缓解症状，延缓病情进展，而不能完全治愈根据Insight数据库，在多发性硬化症的适应症方面，中国有10多家企业在全球获批上市的多发性硬化症药物中，中泰证券研究报告显示，早在2018年，全球多发性硬化症药物市场规模已达230亿美元左右，市场空间较大其中，博健占据了全球多发性硬化症药物市场约40%的份额
目前主要的治疗方法包括糖皮质激素，免疫球蛋白和疾病纠正药物所谓疾病纠正治疗，就是国内外治疗指南和专家共识推荐的缓解期标准治疗它是目前的主流治疗方法，有助于减少和减轻复发频率和残疾严重程度可是，在中国，缓解期多发性硬化的治疗不容乐观根据多个患者生活质量的最新调查，近60%的患者在缓解期没有治疗
在缓解期治疗方案的选择上，DMT的使用率比以前提高了18%，但与欧美国家相比，我国DMT的治疗率仍有巨大的提升空间此外，医生应与患者充分沟通，根据患者的个体情况选择合适的DMT药物，尽早使用，尽早受益，防止疾病复发，延缓残疾进展
国际上DMT治疗的比例很高，在国际诊疗水平较好的西方国家和地区可以达到80%以上，而中国因为药物的可及性只有18%左右目前，世界上大约有18种药物可以改变多发性硬化症的疾病进程可是，在中国，只有6种药物进入了中国市场董强指出
公开资料显示，目前国内批准用于治疗多发性硬化的疾病矫正药物有6种，分别是特立氟胺，重组人干扰素β—1b，芬戈莫德，西尼莫德，富马酸二甲酯和奥伐单抗。
共同治疗疾病已经成为多发性硬化治疗的趋势。
目前，除了全球首个也是唯一一个用于治疗多发性硬化患者行走功能障碍的创新药物福必能外，飞达已于2021年4月获国家医药产品管理局批准用于治疗成人复发性多发性硬化。
董强介绍，富马酸二甲酯作为口腔多发性硬化最基础的疾病修饰治疗，具有一定的广谱性另外，目前多发性硬化患者还可以选择更积极的单克隆抗体治疗，这就需要临床医生在临床判断的过程中，根据病情的严重程度和反复发作的经验来判断通常患者反复发作越多，可以选择的治疗药物就越强如果首次发作较轻，可选择富马酸二甲酯伴随着患者发作的概率，逐渐升级为更强的疾病修饰治疗
据21世纪经济报道记者了解，除上述药物外，BTK抑制剂作为小分子免疫剂，有望成为具有脑通透性和选择性的疾病纠正和治疗药物，针对多发性硬化患者脑损伤的源头去年7月，博健与程诺建华达成多发性硬化口服小分子bruton酪氨酸激酶抑制剂的许可与合作协议，这是一种BTK抑制剂
Jost Sullivan的数据还显示，全球首个针对多发性硬化症的BTK抑制剂有望在2024年获批上市多发性硬化症BTK抑制剂的全球市场规模预计将从2024年的4.8亿美元增长到2030年的60.2亿美元，复合年增长率为52.4%中国首个用于多发性硬化症的BTK抑制剂有望在2025年获批上市中国多发性硬化症BTK抑制剂的市场规模预计将从2025年的440万美元增长到2030年的1.9亿美元，年复合增长率为111.9%
事实上，鉴于治疗药物的多样性，多发性硬化的治疗不仅要重视长期的疾病管理，还应重视当前功能障碍的改善，以帮助患者获得更好的生活质量在这次论坛上，提出了疾病相关治疗的概念，主要是因为可以获得治疗多发性硬化症的DMT药物因此，疾病相关的综合治疗不仅可以控制患者的病因，还可以改善其行动问题，提高其治疗依从性，显著提高其生活质量
所谓标本兼治，就是多发性硬化的管理需要兼顾病因和对症治疗它不仅需要从源头上控制疾病，减少疾病的复发和延缓疾病的进展，还需要科学地管理疾病过程中的症状多发性硬化呈现多种临床症状，如视力下降，运动障碍，言语表达困难等行走障碍是多发性硬化症最常见的症状之一，对患者的日常生活和工作造成了非常严重的影响
董强说，过去缺乏改善多发性硬化症患者行走能力的药物伴随着医学科技的发展，可以改善成年多发性硬化症患者行走能力的药物也被引入中国从某种角度来说，治未病概念的提出和应用，将改写多发性硬化的治疗格局
以前我们的医生只是治疗这个问题，并没有改善生活质量事实上，对于患者来说，当病情发展到一定程度时，他们会拒绝治疗他认为你的治疗并没有改变我的现实现在因为手段的原因，很可能在未来，我们的病人会改变他的患病状态，所以在一定程度上可以回归生活甚至工作虽然这一组疾病很少，但是多发性硬化是年轻的董强说
。郑重声明：此文内容为本网站转载企业宣传资讯，目的在于传播更多信息，与本站立场无关。仅供读者参考，并请自行核实相关内容。
